Naukowcy osiągnęli sukces dzięki terapii genowej, dzięki której 5 głuchych dzieci odzyskało słuch i tak to działa – Enséñame de Ciencia

Dzięki postępowi medycyny i technologii genomicznej udało się wyleczyć setki chorób, które wcześniej uważano za nieuleczalne lub trudne do wyleczenia. W niedawnym artykule pisaliśmy o innowacyjnym leczeniu, dzięki któremu osoby niewidome mogą po raz pierwszy odzyskać wzrok lub wzrok, dzięki urządzeniom elektronicznym zaprojektowanym do przetwarzania impulsów elektromagnetycznych na sygnały wykrywalne przez nasze zakończenia nerwowe w narządach wzroku.

Dziś mamy przyjemność podzielić się z Wami informacją, że grupie chińskich naukowców udało się dokonać czegoś historycznego, ponieważ po raz pierwszy udało się umożliwić niesłyszącym dzieciom odzyskanie słuchu w obu uszach dzięki innowacyjnemu leczeniu, wykorzystującemu tzw. terapię genową, gdzie jeden lub więcej genów jest manipulowanych w celu skorygowania lub ulepszenia pewnych funkcji komórkowych, dlatego należy zwrócić szczególną uwagę i nauczyć się czegoś nowego.

Ale jak nazywa się terapia genowa?

Terapia genowa to technika wykorzystująca jeden lub więcej genów do leczenia, zapobiegania lub leczenia chorób lub zaburzeń medycznych. Zwykle działa poprzez dodanie nowych kopii uszkodzonego genu lub zastąpienie wadliwego lub brakującego genu w komórkach pacjenta zdrową kopią tego genu. Terapia genowa jest badana w badaniach klinicznych w celu określenia jej bezpieczeństwa i skuteczności w leczeniu różnych chorób genetycznych. Celem tego leczenia jest skorygowanie lub wprowadzenie zmienionej lub braku funkcji komórkowej poprzez przeniesienie materiału genetycznego do komórek pacjenta. Obecnie terapia genowa koncentruje się na komórkach somatycznych, a nie zarodkowych, co oznacza, że ​​wpływa tylko na leczonego osobnika, a nie na jego potomstwo.

Nadzieja przełomu w leczeniu głuchoty: terapia genowa pozwala pięciorgu dzieciom w Chinach odzyskać obustronny słuch

Zespół Naukowcy z Mass Eye and Ear oraz Eye & ENT Szpital Uniwersytecki Fudan w Szanghaju w Chinach dokonał bezprecedensowego przełomu naukowego: pięcioro dzieci z dziedziczną głuchotą odzyskało słuch w obu uszach dzięki terapii genowej. Postęp ten otwiera drzwi nadziei dla tysięcy ludzi na całym świecie cierpiących na tę chorobę, ponieważ nadal nie ma skutecznego leczenia dziedzicznej głuchoty.

Jak działa terapia genowa?

Terapia genowa polega na wprowadzeniu funkcjonalnych kopii wadliwego genu do komórek pacjenta. W tym przypadku badacze wstrzyknęli kopie genu OTOF, który jest odpowiedzialny za wytwarzanie białka niezbędnego do słyszenia, do ucha wewnętrznego dzieci, stosując chirurgię małoinwazyjną.

Niesamowite wyniki

Uczestniczy w nim pięcioro dzieci Badanie regeneracji słuchu W obu uszach zaobserwowano znaczną poprawę w percepcji mowy i identyfikacji dźwięków. Oboje mogli nawet cieszyć się muzyką, co było dla nich wcześniej niemożliwe.

Ważny krok w przyszłość

Badanie to stanowi kluczowy krok w rozwoju terapii genowych dziedzicznej głuchoty. Uzyskane wyniki są tym bardziej obiecujące, że w pierwszej fazie badań badacze poczynili już postępy, lecząc inne dzieci jednostronną terapią genową.

Co będzie po tych studiach?

Zespół badawczy będzie w dalszym ciągu prowadzić badania mające na celu udoskonalenie tej technologii i zwiększenie liczby pacjentów, którzy będą mogli z niej skorzystać. Oczekuje się, że w najbliższej przyszłości leczenie to stanie się rzeczywistością dla tysięcy osób cierpiących na dziedziczną głuchotę.

Dodatkowe szczegóły badania

Wiek dzieci biorących udział w badaniu waha się od 13 do 26 lat. the Terapia genowa Po raz pierwszy terapię podwójną przeprowadzono w lipcu 2023 r. W trakcie obserwacji po badaniu zaobserwowano 36 zdarzeń niepożądanych, ale żadne nie było poważne.

Wyniki tego badania są uzupełnieniem tych uzyskanych w pierwszej fazie, w której pięcioro z sześciorga dzieci leczonych jednostronną terapią genową zaobserwowało poprawę słuchu i mowy.

Ten przełom naukowy stanowi promyk nadziei dla osób z dziedziczną głuchotą i otwiera obiecującą drogę w kierunku opracowania nowych metod leczenia, które mogą poprawić jakość życia milionów ludzi na całym świecie.