EMA zaleca zatwierdzenie leku MSD na przewlekły kaszel

msd W piątek ogłosił, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) zalecił zatwierdzenie leku. Doustni antagoniści receptora P2X3, nienarkotyczny, eksperymentalny, opracowany do leczenia osób dorosłych z opornym lub niewyjaśnionym przewlekłym kaszlem. Będzie to teraz zalecenie CHMP zweryfikowane przez Komisję Europejską (CE) do pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej (UE) oraz a Ostateczna decyzja jeszcze w tym roku.

Pozytywna opinia CHMP opiera się na wynikach badań klinicznych COUGH-1 i COUGH-2, pierwszych dodatkowych ukończonych badań fazy 3 u pacjentów z przewlekłym, uporczywym lub niewyjaśnionym kaszlem, który jest Kaszel utrzymujący się pomimo odpowiedniego leczenia W przypadku warunków podstawowych lub w przypadku których nie zidentyfikowano przyczyny podstawowej pomimo dokładnej oceny.

W obu badaniach osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy, wykazując a Statystycznie istotny spadek częstości kaszlu w ciągu 24 godzin u dorosłych leczonych gefapiksantem w dawce 45 mg dwa razy na dobę w porównaniu z placebo po 12 tygodniach (KASZL-1) i 24 tygodniach (KASZL-2).

„Dzisiejsza pozytywna opinia CHMP to kolejny krok na drodze do zostania gefapixantem Pierwszy zabieg zatwierdzony w Unii Europejskiej Dla dorosłych z przewlekłym, opornym na leczenie lub niewyjaśnionym kaszlem” — mówi Jörg Coughlin, starszy wiceprezes ds. globalnego rozwoju klinicznego w MSD Research Laboratories. Konsekwencje fizyczne, społeczne i emocjonalnestanowi istotną niezaspokojoną potrzebę kliniczną”.

Informacje o badaniach COUGH-1 i COUGH-2

COUGH-1 i COUGH-2 to międzynarodowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badania III fazy, w których oceniano skuteczność i bezpieczeństwo gefapiksantu w leczeniu Zmniejszenie częstości kaszlu u dorosłych uczestników z opornym na leczenie przewlekłym kaszlem lub niewyjaśnionym przewlekłym kaszlem. W sumie 2044 uczestników leczono kaszlem-1 i kaszlem-2. W obu badaniach pacjentów losowo przydzielono do grupy otrzymującej jeden z następujących leków: gefapiksant 45 mg dwa razy na dobę, gefapiksant 15 mg dwa razy na dobę lub placebo. Pierwszorzędowe wyniki skuteczności dla kaszlu-1 i kaszlu-2 były następujące Częstotliwość kaszlu 24-godzinna częstotliwość kaszlu odpowiednio w 12. tygodniu i 24-godzinna częstotliwość kaszlu w 24. tygodniu, mierzona za pomocą mobilnego cyfrowego urządzenia rejestrującego dźwięk. Drugorzędowe punkty końcowe obejmowały częstość kaszlu na jawie i odsetek uczestników ze wzrostem o ponad 1,3 punktu od wartości wyjściowej w całkowitym wyniku kwestionariusza jakości życia kaszlu Listera (LCQ). To był KASZEL-1 Okres leczenia wynosi 12 tygodni i wydłużony okres bezpieczeństwa wynoszący 40 tygodni, podczas gdy KASZEL-2 go miał 24-tygodniowy okres leczenia Wydłużony okres bezpieczeństwa wynosi 28 tygodni.

W badaniach tych u dorosłych leczonych gefapiksantem w dawce 45 mg dwa razy na dobę wykazano: Statystycznie istotny spadek częstości kaszlu w ciągu 24 godzin (mierzony obiektywnie, jako kaszel na godzinę, przy użyciu 24-godzinnych nagrań dźwiękowych) w porównaniu z placebo po 12 tygodniach (KASZL-1) (spadek o 18,45 procent w porównaniu z placebo) i 24 tygodniach (KASZL-2) (spadek o 14,64 procent w porównaniu z placebo). Ramiona leczenia gefapiksantem w dawce 15 mg dwa razy na dobę nie osiągnęły pierwszorzędowego punktu końcowego skuteczności w żadnym z badań fazy 3. Wyniki badania fazy 3 opublikowano w skalpel.

W 2022 roku Merck ogłosił, że przeprowadzi dodatkową analizę, aby odpowiedzieć na pytania organów regulacyjnych. Pytania dotyczyły głównie systemu Liczba kaszlu Służy do generowania danych etapu 3, na których oparta jest aplikacja pozwolenie na dopuszczenie do obrotu gefapixantu. Wyniki dodatkowych analiz były na ogół zgodne z opublikowanymi wynikami fazy 3 dla kaszlu-1 i kaszlu-2.