Innowacyjny i odnoszący sukcesy: jak leczono 13-letnią dziewczynkę, która wyzdrowiała z „nieuleczalnej” białaczki

Pionierskie leczenie przeciw nowotwór Podaje się go 13-letniej brytyjskiej pacjentce, która widziała, jak wchodzi przebaczenieLondyńskie kierownictwo Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) ogłosiło w weekend.

Ośrodek zdrowia wydał oświadczenie opowiadające historię 13-letniej nastolatki, znanej jako Alyssa, i jej walce z Ostra białaczka limfoblastyczna T-komórkowaJest to agresywna postać białaczki.

Według szpitala młoda kobieta przeszła wszystkie obecne tradycyjne metody leczenia, w tym chemioterapię i przeszczep szpiku kostnego. Ale Żaden z zabiegów nie zadziałał Nie jest już dostępny w ramach tradycyjnego sponsoringu. Alyssa została następnie pierwszą pacjentką, która zapisała się do nowego badania klinicznego w maju tego roku, aby ją otrzymać komórki odpornościowe „Modyfikowany genetycznieOd zdrowego dawcy.

Po 28 dniach, jak poinformował szpital, nastolatka była w remisji i otrzymała drugi przeszczep szpiku kostnego, aby pomóc przywrócić jej układ odpornościowy. Bez tego eksperymentalnego leczenia jedyną opcją dla Alyssy była opieka hospicyjna.

Konsultant GOSH, Robert Kizza, powiedział, że chociaż jego powrót do zdrowia był „absolutnie niezwykły”, wyniki nadal wymagają monitorowania i potwierdzenia w nadchodzących miesiącach. Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) jest najczęstszym typem nowotworu u dzieci i atakuje komórki układu odpornościowego, znane jako limfocyty B i limfocyty T, które zwalczają wirusy i chronią je.

GOSH powiedział, że Alyssa była pierwszym znanym pacjentem, któremu podano zmodyfikowane komórki T, które obejmują chemiczną konwersję pojedynczych zasad nukleotydowych (litery kodu DNA), które niosą instrukcje dla określonego białka. W 2015 roku naukowcy z GOSH i University College London pomogli w opracowaniu zastosowania komórek T zmodyfikowanych genomem w leczeniu białaczki z komórek B.

Ale aby leczyć niektóre inne rodzaje białaczki, zespół musiał pokonać wyzwanie, jakim było to, że limfocyty T zaprojektowane do rozpoznawania i atakowania komórek nowotworowych zabijały się nawzajem podczas procesu produkcyjnego. Wymaganych było wiele dodatkowych zmian w DNA w komórkach zmodyfikowanych zasadą, aby umożliwić im atakowanie komórek nowotworowych bez wzajemnego wyrządzania sobie krzywdy.

„To świetna demonstracja tego, jak najnowocześniejsze technologie w laboratorium można powiązać z rzeczywistymi wynikami w szpitalu z zespołami ekspertów i infrastrukturą pacjentów” – powiedział Waseem Qasim, profesor i konsultant ds. immunologów w GOSH. „Jest to jak dotąd nasza najbardziej zaawansowana inżynieria komórkowa i toruje drogę innym nowym terapiom, a ostatecznie lepszej przyszłości chorym dzieciom” – dodał.

Zespoły medyczne szpitala stosują technikę edycji genomu zwaną edycją zasad, która jest metodą chemicznej manipulacji kodem DNA w celu zmiany limfocytów T, które są białymi krwinkami i są ważną częścią układu odpornościowego.

Pacjentowi podaje się zmodyfikowane limfocyty T, które atakują i niszczą nowotworowe limfocyty T w organizmie, nie niszcząc się nawzajem. „To nasza jak dotąd najbardziej zaawansowana inżynieria komórkowa, która toruje drogę innym nowym terapiom i ostatecznie lepszej przyszłości dla chorych dzieci” – powiedział Wasim Qasim, profesor terapii komórkowej i genetycznej w GOSH.

Szpital potwierdził, że Alyssa była pierwszą pacjentką na świecie, która otrzymała terapię komórkami podstawnymi i że wraca do zdrowia po leczeniu w domu. „Kiedy to zrobisz, ludzie będą wiedzieć, co muszą zrobić, w taki czy inny sposób, więc zrobienie tego pomoże ludziom” – powiedziała Alyssa.

Lekarze chcą teraz pozyskać dziesięciu kolejnych pacjentów, którzy również wyczerpali inne dostępne opcje leczenia, i mają nadzieję, że leczenie będzie oferowane wcześniej dzieciom i może być również postrzegane jako kolejna opcja leczenia innych rodzajów białaczki.

Czytaj: