Nowy lek w terapii genowej przeciwko hemofilii

Washington: Innowacyjny i skuteczny lek, ale za wysoką cenę. Inwestycje firm biotechnologicznych w nowe terapie genowe umożliwiają opracowywanie leków na choroby, które nie są odpowiednio leczone. Jednak przekładając zakładane koszty na cenę, przerabiają nowe pojazdy na Jest dostępny tylko dla nielicznych. Hemgenix, A.; Terapia genowa na hemofilię Niedawno zatwierdzony przez Stany Zjednoczone, właśnie stał się najdroższą nieruchomością w historii: 3,5 miliona dolarów (około 3,3 miliona euro). Będzie sprzedawany przez firmę CSL Behring.

Nowy związek zastępuje Skysona firmy Bluebird Bio, lek o wartości 3 milionów dolarów na adrenoleukodystrofię, chorobę genetyczną, która uszkadza błonę izolującą komórki nerwowe w mózgu, jako najdroższy lek. Zynteglo, kolejna terapia genowa Bluebird Bio na talasemię beta, wyceniła ją na 2,8 miliona dolarów na początku tego roku. Do tego roku najdroższym lekiem był Zolgensma, lek opracowany przez dział terapii genowej Novartis i zatwierdzony w 2019 roku do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni, grupy dziedzicznych chorób mięśni, które powodują postępującą degenerację i osłabienie mięśni, kosztem 2,1 miliona dolarów . dolar.

Wszystkie mają wspólną istotę Innowacyjne terapie genowe Kosztowny. CSL argumentuje, że pomimo rekordowej ceny, leczenie może przynieść oszczędności, ponieważ hemofilia B jest chorobą przewlekłą, w przypadku której konwencjonalne leczenie jest bardzo drogie i trwa w nieskończoność. Hemgenix będzie produkowany w Lexington w stanie Massachusetts przez firmę uniQure NV, która w 2020 roku sprzedała prawa marketingowe firmie CSL Behring. Wysoka cena utrudnia publicznym systemom opieki zdrowotnej sfinansowanie leczenia. w Stanach Zjednoczonych Będzie dostępny tylko dla miliarderów lub osób, które mają ubezpieczenie zdrowotne z dużym zasięgiem.

Kontynuuj czytanie historii

22 listopada amerykańska Agencja Regulacji Leków (FDA) zezwoliła na sprzedaż Hemgenix (etranakogenezy dezaparwowek), wektora wirusowego związanego z adenowirusami, który po wstrzyknięciu przenosi składnik krwi leku do organizmu. Ludziom z hemofilią brakuje Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła go do stosowania u osób dorosłych z hemofilią B (wrodzony niedobór czynnika IX, białka potrzebnego do wytwarzania skrzepów krwi zatrzymujących krwawienie), którzy obecnie stosują terapię zapobiegawczą czynnikiem IX lub doświadczają zagrażające krwawieniem. Lub ciężkie i nawracające spontaniczne epizody krwawień

większość mężczyzn

Większość osób z hemofilią B, u których występują objawy, to mężczyźni. Objawy mogą obejmować przedłużone lub ciężkie krwawienie po urazie, zabiegu chirurgicznym lub zabiegu dentystycznym; W ciężkich przypadkach. Epizody krwawień mogą również pojawiać się samoistnie bez wyraźnej przyczyny, a gdy się przedłużają, mogą prowadzić do poważnych powikłań, takich jak krwawienia do stawów, mięśni czy narządów wewnętrznych, w tym do mózgu. Hemofilia B dotyka około 1 na 40 000 osób. Według uniQure ma go około 16 000 osób w Stanach Zjednoczonych i Europie. Hemofilia B stanowi około 15% wszystkich Pacjenci z hemofilią.

Hemgenix to jednorazowe podanie dożylne produktu terapii genowej. Konwencjonalne leczenie polega obecnie zwykle na podawaniu produktów zastępczych w miejsce nieobecnego lub niedostatecznego czynnika krzepnięcia, również dożylnie, w celu poprawy zdolności organizmu do zatrzymywania krwawienia i przyspieszenia gojenia.

„Firma CSL jest zaangażowana w dostarczanie innowacyjnych, pionierskich rozwiązań w celu zaspokojenia niezaspokojonych potrzeb medycznych iz dumą oferujemy kolejną falę innowacyjnych leków dla osób chorych na hemofilię B” — powiedział Paul Perrault, dyrektor generalny firmy King of Prusy. CSL Biotechnology z siedzibą w Pensylwanii.

Bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Hemgenix oceniano w dwóch badaniach klinicznych z udziałem mężczyzn w wieku od 18 do 75 lat z umiarkowanie ciężką lub ciężką hemofilią. Skuteczność mierzono poprzez zmniejszenie rocznego wskaźnika krwawień (ABR) u mężczyzn. W jednym badaniu, w którym wzięło udział 54 uczestników, u pacjentów stwierdzono wzrost poziomu aktywności czynnika IX, zmniejszoną potrzebę rutynowej profilaktyki zastępczej czynnikiem IX oraz 54% spadek ABR w porównaniu z wartością wyjściową.

Na horyzoncie pojawiła się terapia genowa hemofilii od ponad dwóch dekad. Mimo postępy w leczeniu hemofilii, A zapobieganie i leczenie epizodów krwawienia może negatywnie wpływać na jakość życia ludzi”. poprzez oświadczenie Dr Peter Marks, dyrektor Centrum Badań Biologicznych i Oceny FDA. „Zatwierdzenie zapewnia nową opcję leczenia pacjentów z hemofilią B i stanowi ważny postęp w opracowywaniu innowacyjnych terapii dla osób z dużym obciążeniem chorobą związaną z tą postacią hemofilii”.

Miguela Jimeneza

© EL PAÍS, SL

Możesz być także zainteresowany | na filmie

Forma kontroli nad kobietami w Afganistanie: doprowadzanie ich do uzależnienia od narkotyków